Od lat obserwujemy ViaCyte, gdy firma z San Diego pracuje nad metodą „przeprogramowania” ludzkich komórek macierzystych, aby wyrosły na nowe komórki produkujące insulinę, które zostaną wszczepione do organizmu umieszczonego w małym urządzeniu - w rzeczywistości funkcjonalnym lekarstwo.
To pojęcie medycyny regeneracyjnej obserwowało wzloty i upadki na przestrzeni lat, ale ViaCyte pokazuje teraz ekscytujące sukcesy w badaniach klinicznych i zyskuje na popularności dzięki nowym milionom w zbieraniu funduszy.
Zwróć uwagę, że ten obszar hermetyzacji i regeneracji komórek wysp trzustkowych jest tym, do którego zbliżają się również inne firmy, ale ViaCyte jest jednym z najbardziej widocznych i często chwalonych w swojej wieloletniej pracy z JDRF.
Ich pomysł jest prosty: regeneracja komórek wysp trzustkowych, które normalnie znajdują się w trzustce, ale zamiast tego zostałyby umieszczone w wszczepialnym urządzeniu, aby wyhodować więcej komórek i dozować insulinę w razie potrzeby do regulacji poziomu glukozy. Od lat pracowali nad wersją pierwszej generacji nazwaną „PEC-Encap”, używając komórek „progenitorowych” trzustki pochodzących z komórek macierzystych, umieszczonych w ich urządzeniu dostarczającym znanym jako Encaptra. To było urządzenie prezentowane na konferencjach dotyczących cukrzycy i wydarzeniach JDRF, wzbudzając emocje w naszej społeczności D. Ale to wciąż jest długa droga.
Na szczęście firma nieufnie stosuje terminologię „leczyć”, która może być zawyżona.
Ale robią znaczne postępy.
Wyniki badań klinicznych na ludziach zaprezentowane na sesjach naukowych ADA w czerwcu 2018 r. Pokazały dane z dwóch lat wskazujące, że potencjalny produkt ViaCyte rzeczywiście działa. Firma ogłosiła również ogromną liczbę 165 nowych patentów w 2018 r., Aw styczniu tego roku wszczepiła swoim pierwszym pacjentom ludzkim produkt drugiej generacji.
Niedawno rozmawialiśmy z CEO ViaCyte Paulem Laikindem i wiceprezesem ds. Komunikacji Eugene Brandonem o najnowszych aktualizacjach oraz o tym, jak mają nadzieję rozszerzyć zakres ich leczenia.
(To wszystko jest bardzo na czasie, ponieważ finansowanie za pośrednictwem Kalifornijskiego Instytutu Medycyny Regeneracyjnej (CIRM), organizacji, która przez lata pomagała finansować prace ViaCyte, potencjalnie może zostać odnowione w głosowaniu stanowym w przyszłym roku).
Przełączanie formuł
Firma faktycznie zmieniła swój plan możliwych wyleczeń produktów, kontynuując badania kliniczne na ludziach, testując nowe wersje swojej oferty, które w zasadzie przywrócą nam zdolność do ponownego wytwarzania własnej insuliny.
Po rozpoczęciu pierwszych prób na ludziach kilka lat temu, ViaCyte dowiedział się, że to, co uważało za model drugiej generacji, w rzeczywistości lepiej nadaje się do wypuszczenia jako produkt pierwszej generacji. Tak więc ten, znany jako „PEC-Direct”, jest teraz pierwszy. Wymagałoby to leków immunosupresyjnych i byłoby ograniczone do około 10% pacjentów typu 1, którzy są najbardziej narażeni na nieświadomość hipoglikemii i skrajne hipoglikemie z powodu czegoś, co czasami nazywa się „łamliwą cukrzycą” i innymi poważniejszymi powikłaniami.
Produkt drugiej generacji o nazwie „PEC-Encap” teoretycznie pozwoliłby ViaCyte na „złagodzenie odpowiedzi na ciało obce” - co oznacza mniejsze poleganie na lekach immunosupresyjnych - dzięki czemu nadaje się do stosowania wśród szerszego typu 1, a nawet insuliny -używając populacji typu 2.
„Zaczęliśmy od PEC-Encap, ponieważ myśleliśmy, że może być gotowy od razu po wyjęciu z pudełka, a gdyby tak było, nie potrzebowalibyśmy PEC-Direct. Ale w razie potrzeby moglibyśmy mieć go w tylnej kieszeni ”- mówi dyrektor generalny Laikind. „Jak się dowiedzieliśmy, dokonaliśmy kilku ważnych ustaleń i stwierdziliśmy, że lepiej byłoby zrobić to inaczej”.
Laikind wyjaśnia, że to, co odkryli w klinice, to agresywna obca substancja reagująca na komponenty urządzenia, która nie pozwalała komórkom dobrze się rozwijać lub funkcjonować, więc wstrzymali badanie, aby je zbadać i ulepszyć przed wznowieniem.
Teraz ViaCyte współpracuje z firmą W.L. Gore & Associates na nowszej, bardziej skutecznej membranie, która pokryje komórkę Encaptra, aby przeciwdziałać reakcji na obcą substancję w organizmie. Te testy PEC-Encap zostaną wznowione w drugiej połowie 2019 roku.
W międzyczasie ich badania PEC-Direct posunęły się płynnie do przodu. Ta poprawiona wersja nie zapobiega odpowiedzi na obcą substancję, ale zasadniczo działa wokół niej za pomocą zaprojektowanych portów, które pozwalają na bezpośrednie unaczynienie komórek. Chociaż wymaga to leków immunosupresyjnych, działa również w przypadku przeszczepów innych narządów, przez które mogą przechodzić T1 wysokiego ryzyka. Zakończyli już pierwszą kohortę badawczą, a druga część jest w toku, przyglądając się zakresom dawek i różnej wielkości urządzeniom wszczepianym do organizmu. Patrzą też na optymalizację samego prototypu urządzenia i zbierają dane.
Laikind mówi, że te nowe dane mogą być gotowe do zaprezentowania na sesjach naukowych ADA w czerwcu 2020 r.
Edycja genów i cukrzyca
Jak pisaliśmy jesienią 2018 r., ViaCyte ogłosiło współpracę z międzynarodową firmą biofarmaceutyczną CRISPR Therapeutics w celu wykorzystania edycji genów w celu uzupełnienia enkapsulacji komórek wysp trzustkowych, która może chronić przeszczepione komórki beta przed nieuniknionym atakiem układu odpornościowego, który normalnie je zabija. To oczywiście wyeliminowałoby potrzebę przyjmowania przez pacjentów leków immunosupresyjnych, co może mieć poważne wady i do tej pory stanowiło dużą barierę dla implantacji komórek.
Obie firmy wspólnie stwierdziły: „Uważamy, że połączenie medycyny regeneracyjnej i edycji genów może zaoferować trwałe, lecznicze terapie pacjentom z wieloma różnymi chorobami, w tym z powszechnymi chorobami przewlekłymi, takimi jak cukrzyca wymagająca insuliny”.
W pewnym sensie współpraca ViaCyte z CRISPR rozszerza kwestię, czy mówimy tutaj o „lekarstwie”; Podejście ViaCyte jest często określane jako „lekarstwo funkcjonalne”, ponieważ zastąpiłoby ono tylko brakujące komórki insuliny w organizmie osób z PWD, ale nie zajęło się autoimmunologicznymi korzeniami choroby. Ale pracując razem, te dwie firmy mogą potencjalnie zrobić jedno i drugie, aby znaleźć prawdziwe „biologiczne lekarstwo”.
„Połączona siła tej współpracy leży w wiedzy fachowej obu firm” - mówi Laikind z ViaCyte.
Mówi, że współpraca jest wciąż na wczesnym etapie, ale jest ekscytującym pierwszym krokiem na drodze do stworzenia produktu pochodzącego z komórek macierzystych, który może oprzeć się atakowi układu odpornościowego - zasadniczo poprzez przeprojektowanie DNA komórek, aby uniknąć tego ataku. Spotykają się regularnie, nawet co tydzień, a postępy w pracy na przyszłość już się pojawiają, mówi nam Laikind.
„Uważamy, że mamy do tego świetny punkt wyjścia… Spodziewamy się, że uda nam się wyprodukować wiele linii komórkowych do bezpośredniego testowania, nie tylko na modelach zwierzęcych, ale także w klinice. Wprowadzenie więcej niż jednej konstrukcji do badań klinicznych może wykazać, która z nich jest najbardziej skuteczna w zapewnianiu głębokiej innowacji ”.
To wszystko jest bardzo ekscytujące, choćby na etapie badań…
I tu musimy zrobić przerwę na oddech.
Tam, gdzie jest nadzieja, jest szum
ViaCyte może być naszym rycerzem w hermetycznej zbroi. Ich dyrektor generalny oferuje odpowiednio ostrożną nadzieję. To komunikatorzy medialni - a przynajmniej główni autorzy - często dają się ponieść emocjom, gdy mówią o czymkolwiek związanym z leczeniem… (westchnienie).
Ta równowaga między nadzieją a szumem nie jest niczym nowym dla naszej społeczności D, więc ufamy, że wszyscy będą trzymać swoje oczekiwania w ryzach, a jednocześnie doceniamy, że postęp badań ViaCyte jest obecnie dość zachęcający.
Jak mówi dr Jay Skyler w swoim ostatnim Diabetologica artykuł na ten temat: „szum i nadzieja nie wykluczają się wzajemnie”. Dlatego zostawiamy Wam jego genialną listę ostrzeżeń, o których należy pamiętać podczas zgłaszania (lub czytania) „przełomów w cukrzycy”:
