Pierwotnie postępujące stwardnienie rozsiane (PPMS) jest jednym z czterech typów stwardnienia rozsianego (MS).
Według National Multiple Sclerosis Society, około 15 procent osób ze stwardnieniem rozsianym otrzymuje diagnozę PPMS.
W przeciwieństwie do innych typów SM, PPMS postępuje od samego początku bez ostrych nawrotów lub remisji. Chociaż choroba zwykle postępuje powoli i może zająć lata, zanim zdiagnozowana, zazwyczaj prowadzi do problemów z chodzeniem.
Nie ma żadnej znanej przyczyny SM. Jednak wiele metod leczenia może pomóc w zapobieganiu postępowi objawów PPMS.
Leki na PPMS
Większość istniejących leków na stwardnienie rozsiane ma na celu kontrolowanie stanu zapalnego i zmniejszenie liczby nawrotów.
Jednak PPMS powoduje znacznie mniej stanów zapalnych niż nawracająco-ustępujące stwardnienie rozsiane (RRMS), najczęstszy typ SM.
Ponadto, chociaż czasami mogą występować niewielkie stopnie poprawy, PPMS nie ma remisji.
Ponieważ niemożliwe jest przewidzenie przebiegu progresji PPMS u jakiejkolwiek osoby, która ją ma, naukowcom trudno jest ocenić skuteczność leku w przebiegu choroby. Jednak od 2017 r. Jeden lek PPMS został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA).
Ocrelizumab (Ocrevus)
Ocrelizumab (Ocrevus) jest zatwierdzony przez FDA do leczenia zarówno PPMS, jak i RRMS.
To przeciwciało monoklonalne, które niszczy określone komórki B układu odpornościowego. Badania sugerują, że komórki B są częściowo odpowiedzialne za uszkodzenia mózgu i tkanki rdzenia kręgowego osób ze stwardnieniem rozsianym. To uszkodzenie jest możliwe przez sam układ odpornościowy.
Okrelizumab podaje się we wlewie dożylnym. Pierwsze dwa wlewy podaje się w odstępie 2 tygodni. Późniejsze wlewy podaje się co 6 miesięcy.
Leczenie komórkami macierzystymi
Celem stosowania komórek macierzystych w leczeniu PPMS jest wspieranie układu odpornościowego w celu naprawy uszkodzeń i zmniejszenia stanu zapalnego w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN).
W procesie znanym jako przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) komórki macierzyste są pobierane z własnych tkanek, takich jak szpik kostny lub krew, a następnie ponownie wprowadzane po stłumieniu jego układu odpornościowego. Odbywa się to w warunkach szpitalnych i jest obecnie zatwierdzone przez FDA.
Jednak HSCT to poważna procedura, która powoduje poważne skutki uboczne. Potrzebne są dalsze badania i wyniki badań klinicznych, zanim stanie się to szeroko stosowanym sposobem leczenia PPMS.
Badania kliniczne
Obecnie prowadzonych jest kilka badań klinicznych z udziałem osób z PPMS. Badania kliniczne przechodzą przez kilka faz, zanim zostaną zatwierdzone przez FDA.
Faza I skupia się na tym, jak bezpieczny jest lek i obejmuje małą grupę uczestników.
Podczas fazy II naukowcy dążą do ustalenia, jak skuteczny jest lek w niektórych stanach, takich jak SM.
Faza III zazwyczaj obejmuje większą grupę uczestników.
Badacze przyglądają się również innym populacjom, dawkom i połączeniom leków, aby dowiedzieć się więcej o tym, jak bezpieczny i skuteczny jest lek.
Kwas liponowy
Obecnie trwające dwa lata badania fazy II oceniają doustny przeciwutleniacz kwas liponowy. Naukowcy badają, czy może on zachować mobilność i chronić mózg bardziej niż nieaktywne placebo w postępujących postaciach SM.
To badanie opiera się na wcześniejszym badaniu II fazy, które dotyczyło 51 osób z wtórnie postępującym SM (SPMS). Naukowcy odkryli, że kwas liponowy był w stanie zmniejszyć tempo utraty tkanki mózgowej w porównaniu z placebo.
Biotyna w wysokiej dawce
Biotyna jest składnikiem kompleksu witamin B i bierze udział we wzroście komórek oraz metabolizmie tłuszczów i aminokwasów.
Badanie obserwacyjne rekrutuje osoby z PPMS, które codziennie przyjmują wysoką dawkę biotyny (300 miligramów). Naukowcy chcą sprawdzić, czy skutecznie i bezpiecznie spowalnia postęp niepełnosprawności u osób z PPMS. W badaniach obserwacyjnych badacze monitorują uczestników bez ingerencji w proces.
Inne badanie fazy III dotyczy oceny preparatu biotyny o dużej dawce znanego jako MD1003, aby sprawdzić, czy jest bardziej skuteczny niż placebo. Naukowcy chcą wiedzieć, czy może spowolnić niepełnosprawność osób z postępującym SM, zwłaszcza tych z upośledzeniem chodu.
W niewielkim, otwartym badaniu przyjrzano się wpływom dużej dawki biotyny na osoby z PPMS lub SPMS. Dawki wahały się od 100 do 300 miligramów dziennie przez 2 do 36 miesięcy.
Uczestnicy tego badania wykazali poprawę w zakresie upośledzenia wzroku związanego z uszkodzeniem nerwu wzrokowego i innymi objawami SM, takimi jak funkcje motoryczne i zmęczenie.
Jednak inne badanie wykazało, że wysoka dawka biotyny prawie potroiła wskaźnik nawrotów u uczestników z PPMS.
FDA ostrzega również, że wysokie dawki biotyny mogą prowadzić do niedokładnych wyników laboratoryjnych u osób z określonymi schorzeniami, w tym SM.
Masytinib (AB1010)
Masytinib jest doustnym lekiem immunomodulującym, który został opracowany jako możliwe leczenie PPMS.
Leczenie okazało się obiecujące w badaniu fazy II. Jest obecnie badany w badaniu III fazy u osób z PPMS lub SPMS bez nawrotów.
Ibudilast
Ibudilast hamuje enzym zwany fosfodiesterazy. Używany jako lek na astmę głównie w Azji, wykazano również, że wspomaga naprawę mieliny i pomaga chronić komórki nerwowe przed uszkodzeniem.
Ibudilast otrzymał od FDA oznaczenie „fast track”. Może to przyspieszyć jego przyszły rozwój jako możliwego leczenia postępującego SM.
Wyniki badania fazy II z udziałem 255 pacjentów z postępującym SM zostały opublikowane w The New England Journal of Medicine.
W badaniu ibudilast był związany z wolniejszym postępem atrofii mózgu niż placebo. Jednak doprowadziło to również do wyższego wskaźnika skutków ubocznych układu pokarmowego, bólu głowy i depresji.
Terapie naturalne i uzupełniające
Wiele innych metod leczenia, oprócz leków, może pomóc w optymalizacji funkcjonowania i jakości życia pomimo skutków choroby.
Terapia zajęciowa
Terapia zajęciowa uczy ludzi praktycznych umiejętności potrzebnych do dbania o siebie zarówno w domu, jak iw pracy.
Terapeuci zajęciowi pokazują ludziom, jak zachować energię, ponieważ PPMS zwykle powoduje skrajne zmęczenie. Pomagają także ludziom dostosować ich codzienne czynności i obowiązki.
Terapeuci mogą sugerować sposoby ulepszenia lub renowacji domów i miejsc pracy, aby uczynić je bardziej dostępnymi dla osób niepełnosprawnych. Mogą również pomagać w leczeniu problemów z pamięcią i poznawaniem.
Fizykoterapia
Fizjoterapeuci pracują nad stworzeniem określonych procedur ćwiczeń, aby pomóc ludziom zwiększyć zakres ruchu, zachować mobilność oraz zmniejszyć spastyczność i drżenie.
Fizjoterapeuci mogą zalecić sprzęt, który pomoże osobom z PPMS w lepszym poruszaniu się, taki jak:
- wózki inwalidzkie
- spacerowiczów
- laski
- skutery
Patologia mowy i języka (SLP)
Niektóre osoby z PPMS mają problemy z językiem, mową lub połykaniem. Patolodzy mogą nauczyć ludzi, jak:
- przygotuj jedzenie łatwe do przełknięcia
- jedz bezpiecznie
- prawidłowo używać rurek do karmienia
Mogą również polecić przydatne pomoce telefoniczne i wzmacniacze mowy, aby ułatwić komunikację.
Ćwiczenie
Rutyny ćwiczeń mogą pomóc w zmniejszeniu spastyczności i utrzymaniu zakresu ruchu. Możesz spróbować jogi, pływania, rozciągania i innych dopuszczalnych form ćwiczeń.
Oczywiście zawsze dobrze jest omówić z lekarzem każdy nowy program ćwiczeń.
Terapie uzupełniające i alternatywne (CAM)
Terapie CAM są traktowane jako niekonwencjonalne metody leczenia. Wiele osób stosuje pewien rodzaj terapii CAM jako część leczenia SM.
Istnieje bardzo niewiele badań oceniających bezpieczeństwo i skuteczność CAM w SM. Ale takie terapie mają na celu pomóc w zapobieganiu uszkodzeniom układu nerwowego przez chorobę i utrzymaniu zdrowia, aby organizm nie odczuwał tak bardzo skutków choroby.
Według jednego z badań najbardziej obiecujące terapie CAM dla SM obejmują:
- dieta niskotłuszczowa
- suplementy kwasów tłuszczowych omega-3
- suplementy kwasu liponowego
- suplementy witaminy D.
Porozmawiaj ze swoim lekarzem przed dodaniem CAM do swojego planu leczenia i upewnij się, że nadal stosujesz się do przepisanych metod leczenia.
Leczenie objawów PPMS
Typowe objawy SM, które mogą wystąpić, obejmują:
- zmęczenie
- drętwienie
- słabość
- zawroty głowy
- upośledzenie funkcji poznawczych
- spastyczność
- ból
- brak równowagi
- problemy z moczem
- zmiany nastroju
Dużą częścią ogólnego planu leczenia będzie radzenie sobie z objawami. Aby to zrobić, możesz potrzebować różnych leków, zmian stylu życia i uzupełniających terapii.
Leki
W zależności od objawów lekarz może przepisać:
- środki zwiotczające mięśnie
- leki przeciwdepresyjne
- leki na dysfunkcję pęcherza
- leki zmniejszające zmęczenie, takie jak modafinil (Provigil)
- leki przeciwbólowe
- środki nasenne pomagające w bezsenności
- leki pomagające w leczeniu zaburzeń erekcji (ED)
Zmiany stylu życia
Te zmiany stylu życia mogą sprawić, że objawy będą łatwiejsze do opanowania:
- Jedz zdrową dietę bogatą w witaminy, minerały i przeciwutleniacze.
- Wykonuj ćwiczenia wzmacniające, aby wzmocnić mięśnie i zwiększyć energię.
- Wypróbuj delikatne ćwiczenia i programy rozciągające, takie jak tai chi i joga, aby pomóc w utrzymaniu równowagi, elastyczności i koordynacji.
- Utrzymuj odpowiednią rutynę snu.
- Zarządzaj stresem za pomocą masażu, medytacji lub akupunktury.
- Korzystaj z urządzeń wspomagających, aby poprawić jakość życia.
Rehabilitacja
Celem rehabilitacji jest poprawa i utrzymanie funkcji oraz zmniejszenie zmęczenia. Może to obejmować:
- fizykoterapia
- terapia zajęciowa
- rehabilitacja poznawcza
- patologia mowy i języka
- rehabilitacja zawodowa
Poproś swojego lekarza o skierowanie do specjalistów w tych dziedzinach.
Na wynos
PPMS nie jest powszechnym typem SM, ale wielu badaczy wciąż bada sposoby leczenia tego schorzenia.
Zatwierdzenie okrelizumabu w 2017 roku było dużym krokiem naprzód, ponieważ został zatwierdzony do wskazania PPMS. Inne pojawiające się terapie, takie jak leki przeciwzapalne i biotyna, przyniosły dotychczas mieszane wyniki w PPMS.
Ibudilast badano również pod kątem jego wpływu na PPMS i SPMS. Ostatnie wyniki badania fazy II pokazują, że powoduje pewne skutki uboczne, w tym depresję. Jednak było to również związane z niższym wskaźnikiem atrofii mózgu.
Porozmawiaj ze swoim lekarzem, jeśli chcesz uzyskać najbardziej aktualne informacje na temat najlepszych sposobów zarządzania PPMS.
