Poszukiwanie lekarstwa na cukrzycę jest zawsze gorącym tematem w naszej społeczności, zwłaszcza, że odnosi się do badań przeprowadzonych przez dr Denise Faustman w Massachusetts, której skupienie się na znalezieniu taniej i łatwej szczepionki podnieca sporo „szumu vs. nadzieję ”.
Jeszcze więcej kontrowersji wywołało najnowsze wyniki badań dr Faustmana, zaprezentowane na dużej dorocznej konferencji naukowej American Diabetes Association w czerwcu w Orlando. ADA i JDRF posunęły się nawet do tego, że wydały wspólne publiczne oświadczenie ostrzegające ludzi, aby traktowali jej pracę z przymrużeniem oka - biorąc pod uwagę niewielki rozmiar próbki i fakt, że inni nie byli w stanie w pełni odtworzyć jej wyników.
Ponadto ADA poinformowała, że bada, czy dr Faustman naruszył politykę embarga, robiąc błyskawiczny atak medialny na swoje badania kilka dni przed rozpoczęciem czerwcowej konferencji. (Pamiętaj, embargo mają na celu utrzymanie równych szans, więc żaden badacz nie kradnie medialnego wydarzenia poprzedzającego wydarzenie). Rozeszła się wiadomość, że jeśli dr Faustman rzeczywiście naruszy tę politykę, może zostać wyrzucona z dorocznego spotkania ADA na rok lub dłużej.
Wszystko to wydarzyło się w czerwcu i byliśmy ciekawi, jaki będzie wynik.
Teraz wiemy, że kierownictwo ADA podjęło decyzję, ale to, co zostało postanowione, pozostaje tajemnicą. Pomimo całego zamieszania wywołanego latem i publicznych komentarzy organizacji na temat możliwych błędów zespołu dr Faustmana, ADA i JDRF odmawiają teraz powiedzenia, jaki jest wynik tego śledztwa. Z pewnością wygląda na to, że ADA zamiata to pod dywan bez publicznego potwierdzenia, czy było to słuszne, czy nie, wysuwając te roszczenia przeciwko dr Faustmanowi na początku roku.
Oto, co wiemy…
Badania dotyczące szczepionek przeciwko cukrzycy dr Faustmana
Po pierwsze, śledzimy badania dr Faustmana od ponad dziesięciu lat. Od dawna bada coś, co nazywa się BCG (Bacillus Calmette Guerin), szczepionkę generyczną, która istnieje od prawie wieku i została pierwotnie zaprojektowana do zwalczania gruźlicy (TB). Chodzi o to, że zwiększenie BCG może powstrzymać trzustkę przed zabijaniem komórek beta wytwarzających insulinę i umożliwić regenerację dotkniętych nią komórek. Faustman dokonała tego, co zostało opisane jako przełomowe odkrycie u myszy w 2001 roku, ale początkowo nie była w stanie tego powtórzyć, a jej odważna promocja tych badań wywołała burzę kontrowersji wśród społeczności medycznej i organizacji badawczych, które wątpiły w jej podejście. W późniejszych latach Faustman wskazuje, że inne badania na myszach powtórzyły niektóre z jej początkowych odkryć, ale jest to kwestia debaty w zależności od tego, kogo zapytasz.
W jej ustaleniach z fazy I jej zespół ze szpitala Massachusetts General Hospital stwierdził, że u osób z „długotrwałą” lub „zaawansowaną” cukrzycą typu 1, tj. Chorujących od co najmniej 15–20 lat, ich szczepionka wprowadziła początek trzustki, regeneracja komórek produkujących insulinę.
Pierwszy etap badań klinicznych zakończyła w 2010 roku. Złożyła wniosek o dofinansowanie z JDRF, ale nie otrzymała stypendium, prawdopodobnie z powodu wątpliwości co do ważności jej pracy. Przede wszystkim z powodu konieczności samodzielnego zbierania funduszy, rozpoczęcie drugiej fazy badań w 2015 r. Zajęło jej kolejnych kilka lat. Trwa ona i prawdopodobnie zajmie więcej lat (szacowany czas zakończenia badania klinicznego to obecnie 2023 r.).
Najnowsze wyniki opublikowane 21 czerwca są kontynuacją 9 (tak, dziewięciu!) Uczestników, którzy wzięli udział w jej oryginalnym małym badaniu osiem lat temu. Przyjrzano się wynikom osób niepełnosprawnych w ciągu trzech, pięciu i ośmiu lat po badaniu fazy I.
Podczas gdy niektóre artykuły z głównego nurtu mediów uchwyciły najnowsze wyniki jej badań przeprowadzonych wcześniej tego lata, dr Faustman niedawno, na początku października, zaprezentowała się na wielkim EASD (European Association for the Study of Diabetes) w Berlinie w Niemczech. Badania te pokazały, co następuje: jej BCG w zasadzie ponownie wprowadza zarazki z powrotem do układu odpornościowego, budując go i pomagając zmienić sposób reakcji organizmu, tak aby mógł zasadniczo zacząć zwiększać zdolność organizmu do obniżania poziomu glukozy we krwi. Zasadniczo, najnowsze odkrycia wskazują na mniejszą liczbę zarazków w T1 PWD jako przyczynę ataku ich układu odpornościowego i niezdolności do wytwarzania insuliny, a dodając to z powrotem do tej szczepionki, możliwe jest przywrócenie systemu do normalnego stanu.
Hmmm. Intrygujące rzeczy, bez względu na to, jak je pokroisz i czy okażą się ważne w fazach badań klinicznych w ciągu najbliższych kilku lat.
Ale wielu w uznanym świecie medycznym i badawczym uważa, że jest dobry powód, aby nadal wątpić w ważność pracy dr Faustmana.
Kiedy naukowcy dostają policzek w ręce…?
Przed czerwcowymi sesjami naukowymi ADA, zespół Faustmana przeprowadził błyskawiczną akcję medialną, ujawniając niektóre z najnowszych wyników badań nad szczepionką BCG. Zaledwie kilka dni później wystąpiła na konferencji ADA.
To wywołało burzę w środowisku medycznym na dwóch frontach:
Po pierwsze, pod wpływem długotrwałych wątpliwości co do jej pracy i entuzjastycznej autopromocji, ADA i JDRF wydały wspólne oświadczenie ostrzegające społeczność D przed zbytnim traktowaniem małych wyników badań. Zwrócono uwagę na specyficzne ograniczenia badań, a stwierdzenie kończy się następująco: „Ogólnie rzecz biorąc, odkrycia skłaniają do zadawania pytań prowokujących do myślenia, ale nie dostarczają ostatecznych odpowiedzi i nie dostarczają wystarczających dowodów klinicznych, aby poprzeć jakąkolwiek zalecaną obecnie zmianę terapii”.
ADA zauważyła, że wielu lekarzy zgłaszało pacjentów przychodzących do nich z pytaniem o tę potencjalną szczepionkę BCG, a lekarze czuli się nieswojo, rozmawiając o tym.
Po drugie, po wspólnym oświadczeniu organizacji, dyrektor naukowy i medyczny ADA, dr William Cefalu, powiedział, że organizacja bada, czy dr Faustman naruszył politykę embarga, omawiając z wyprzedzeniem swoje badania.
Na początku września podjęliśmy działania i otrzymaliśmy wiadomość e-mail od rzeczniczki ADA Michelle Kirkwood, że „zespół kierowniczy ADA (podjął) decyzję i podzielił się nią bezpośrednio z dr Faustmanem i jej współpracownikami”. Zadała dalsze pytania zespołowi Faustmana.
Kiedy nalegaliśmy na więcej, ADA przedstawiła następujące oświadczenie:
„Wszyscy badacze, w przypadku których stwierdzono, że naruszają politykę ADA dotyczącą embargo, zostali powiadomieni o decyzji ADA i podjętych działaniach, zgodnie z opisem zawartym w tej polityce. ADA nie ujawnia nazwisk naukowców, w przypadku których stwierdzono naruszenie polityki embargo; wszystkie decyzje są udostępniane bezpośrednio autorom badań. Polityka Embargo jest i musi być stosowana jednolicie wobec wszystkich naukowców obecnych na sesjach naukowych ADA ”.
Hę ?! Więc poczekaj chwilę… podejmiesz kroki, aby publicznie skrytykować badaczkę i nie ukrywajmy, że ona mógłby zostać wyrzuconym z Sesji Naukowych, ale kiedy zapadnie decyzja, odmawiasz udostępnienia jej opinii publicznej?
Jeśli jest to próba zachowania twarzy dla badacza, jest to dziwne, biorąc pod uwagę, że miała już publicznie uderzone ręce (mówiąc metaforycznie). A co się stało z przejrzystością?
Oczywiście poprosiliśmy dr Faustmana i zespół o szczegóły lub odpowiedź, ale oni również odmówili podania szczegółów. Zamiast tego dr Faustman odniósł się do komentarzy do dr Harry'ego W. Orfa, starszego wiceprezesa ds. Badań w Massachusetts General Hospital, który przedstawił następujące oświadczenie:
„Wspomniana kwestia dotyczy szpitala Massachusetts General Hospital i ADA i nie jest zalecane, abyśmy w tej chwili komentowali tę sprawę. Szpital i laboratorium dr Faustmana nadal koncentrują się na rozwoju nauki i prowadzeniu trwającego, większego badania klinicznego z nadzieją, że potwierdzi pozytywne wyniki początkowych, bardziej ograniczonych kohort pacjentów, a ostatecznym celem jest przyniesienie korzyści chorym na cukrzycę i ich rodzinom. . MGH skontaktowało się z ADA, aby kontynuować rozmowy dotyczące badania klinicznego BCG. Nie jesteśmy świadomi problemów związanych z uczestnictwem dr Faustmana w sesjach naukowych ADA ”.
Co się stało z przejrzystością?
Dlaczego ADA (i JDRF w tym przypadku) podjęło śmiały krok, aby wydać publiczne wspólne oświadczenie, w którym ostrzega naszą społeczność, aby uważała na wyniki dr Faustmana, a dr Cefalu z ADA również publicznie omówił dochodzenie w sprawie możliwych wykroczeń wobec niej? część… a jednak trzaskają drzwiami, dzieląc się wynikami tego wszystkiego?
Żeby było jasne, nie debatujemy tutaj nad zaletami badań dr Faustmana, ale raczej badamy uczciwość i przejrzystość - nie tylko dla naukowców i społeczności medycznej, ale także dla wszystkich PWD, którzy są zainteresowani badaniami nad leczeniem i byli ich świadkami. publiczność tam iz powrotem w czerwcu.
Ograniczanie się do tego wydaje się szczególnie dziwne, biorąc pod uwagę nasz niedawny wywiad z nowym dyrektorem generalnym ADA, Traceyem Brownem, który szczególnie wskazał na potrzebę organizacji lepszych kontaktów z pacjentami i budowania zaufania wśród społeczności.
To z pewnością nie koniec kolejki dla dr Faustman, jeśli nie będzie jej obecna na kolejnej konferencji ADA, mimo że jest to największe tego typu spotkanie na świecie, gromadzące ponad 14 000 specjalistów diabetologów. Jej praca może oczywiście toczyć się dalej, jak zwykle.
Ale jeśli istnieje polityka zabraniająca upublicznienia wyniku dochodzenia w sprawie naukowca, należało to od razu przyznać. A może polityka powinna zostać ponownie przeanalizowana w czasach, gdy informacje są wszechobecne, a przejrzystość jest kluczem do budowania zaufania - zwłaszcza w przypadku organizacji rzeczniczych.
W jakiś sposób wydaje się, że takie sytuacje powinny być częścią Ustawy o przejrzystości rzecznictwa pacjentów, wprowadzonej do Kongresu w czerwcu 2018 r. Spójrzmy prawdzie w oczy, robienie transakcji za zamkniętymi drzwiami już jej nie ogranicza.
Po prostu mówimy…
.jpg)
