WIADOMOŚCI: FDA OKs Pierwszy glukagon do nosa! (Bezigłowa pomoc w nagłych wypadkach)

Ogromna wiadomość dla tych z nas, których życie zależy od insuliny: po latach badań i rozwoju oraz oczekiwań społeczności, mamy teraz nową formę glukagonu, substancji zwiększającej poziom cukru we krwi, którą można po prostu rozpylić do nosa, zamiast wymagać skomplikowanej mieszanki. zestaw i przerażająco duża igła, którą osoby postronne muszą cię dźgnąć.

Co ciekawe, jest to pierwszy nowy typ glukagonu, jaki widzieliśmy od czasu wprowadzenia standardowych zestawów ratunkowych do wstrzykiwań w 1961 roku!

24 lipca FDA ogłosiła zatwierdzenie nowego glukagonu donosowego znanego jako Baqsimi (więcej o nazwie za chwilę), wyprodukowanego przez giganta farmaceutycznego Eli Lilly. Firma ta jest oczywiście głównym producentem insuliny, ale produkuje również jeden z dwóch dostępnych obecnie wielostopniowych zestawów glukagonu do wstrzykiwań (drugim jest Novo Nordisk).Nowy glukagon donosowy, pierwotnie opracowany przez kanadyjską firmę biomedyczną, został zakupiony przez firmę Lilly w 2015 r. I znajduje się na późnym etapie badań klinicznych, odkąd rok temu w czerwcu 2018 r. Został przedłożony organom regulacyjnym.

Chociaż opisanie tego nowego leku jako „historycznego” i „zmieniającego reguły gry” może wydawać się nieco dramatyczne, z pewnością jest to kamień milowy dla naszej społeczności, ponieważ jest to pierwszy nowy rodzaj glukagonu, który pojawił się na rynku od czasu niemal wprowadzenia oryginalnych form do wstrzykiwań. sześć dekad temu. W rzeczywistości nowy produkt Lilly będzie dostępny od sierpnia 2019 roku. Jest to pierwsza z trzech nowych form glukagonów, które mają pojawić się na rynku w najbliższej przyszłości, przygotowując grunt pod nowe sposoby wykorzystania glukagonu.

Dyrektor generalny JDRF, dr Aaron Kowalski, który sam mieszka z T1D, wydał następujące oświadczenie: „To ważny krok w kierunku zapewnienia większej liczby metod leczenia powikłań cukrzycy typu 1. Do tej pory złożone zastrzyki glukagonu, których podanie wymagało kilku kroków, były jedyną dostępną metodą leczenia osób z ciężkim epizodem hipoglikemii. Podawanie glukagonu donosowego jest znacznie mniej inwazyjnym i uproszczonym procesem, który może uratować krytyczne momenty w nagłych wypadkach, szczególnie w przypadku utraty przytomności. JDRF jest wdzięczny FDA za swoją decyzję i nadal opowiada się za wprowadzeniem na rynek większej liczby metod leczenia, aby osoby z T1D mogły lepiej radzić sobie z powikłaniami i prowadzić szczęśliwsze i zdrowsze życie ”.

Spray do nosa Baqsimi: podstawy i jak to działa

Przypominamy, że glukagon jest hormonem, który powoduje, że wątroba bardzo szybko uwalnia glukozę w celu podniesienia poziomu cukru we krwi. Jak dotąd jedyną opcją były znane, czerwone i pomarańczowe, wieloetapowe zestawy ratunkowe zawierające glukagon (a Lilly twierdzi, że będzie je nadal oferować).

Oto migawka tego nowego produktu Baqsimi, w tym koszty i przyszłe zmiany na rynku glukagonu:

• Gotowy do użycia dozownik: jest to dawka 3 mg glukagonu do jednorazowego użytku, umieszczona w kompaktowym, przenośnym, gotowym do użycia plastikowym dozowniku. Cała dawka jest zużywana po zadziałaniu, więc nie pozwala to na mini-dawkowanie (co nie jest jeszcze w porządku FDA, ale wykonywane przez wielu pacjentów poza wskazaniami przy użyciu tradycyjnego glukagonu do wstrzykiwań). Co ciekawe, dozownik został faktycznie opracowany przez firmę AptarGroup z siedzibą w Illinois, która wytwarza to urządzenie Unidose dla wielu leków w postaci proszku, nie tylko glukagonu i cukrzycy.

• Dawkowanie: Końcówkę dozownika wkłada się do nozdrza i wciska / ściska się mały tłok na spodzie urządzenia, aby uwolnić do nosa wystrzeloną dawkę suchego proszku glukagonu. Ten glukagon jest następnie wchłaniany do błony śluzowej nosa, gdzie natychmiast zaczyna działać. Nie jest wymagane wdychanie, wąchanie ani głębokie oddychanie - szczególnie ważne, jeśli PWD (osoba z cukrzycą) jest nieprzytomna lub nie w pełni świadoma tego, co się dzieje. Zapoznaj się z instrukcją online firmy Lilly tutaj.

• Mini-Dosing: Nie w przypadku Baqsimi, mówi Lilly. Jest to dozownik jednorazowy, w którym jednorazowo zużywa się pełną dawkę 3 mg. Naciskasz tłok do momentu zniknięcia zielonej linii, wskazującej, że podano 100% dawki. Firma twierdzi, że do tej pory nie zbadała mini-dawkowania glukagonu, ponieważ skupiała się na tym łatwiejszym w użyciu glukagonie ratunkowym.

• Z przeziębieniem lub zatorami: Tak, działa nawet jeśli masz przeziębienie i / lub przekrwienie błony śluzowej nosa i bierzesz leki na te szczególne objawy. Dane z badań klinicznych pokazują, że ten glukagon jest równie skuteczny w takich sytuacjach.

• Dane kliniczne: Mówiąc o badaniach, w dwóch badaniach klinicznych z udziałem 83 i 70 osób dorosłych z cukrzycą, porównujących pojedynczą dawkę Baqsimi z pojedynczą dawką glukagonu do wstrzykiwań, Baqsimi był znacznie bardziej skuteczny. Zaczął działać w ciągu kilku minut i całkowicie podniósł poziom cukru we krwi w ciągu 15-30 minut. W badaniu pediatrycznym 48 pacjentów w wieku powyżej 4 lat zaobserwowano podobne wyniki.

• Dzieci i dorośli: Baqsimi jest zatwierdzone zarówno dla dorosłych, jak i dla dzieci w wieku od 4 lat. Trwają również badania bezpieczeństwa i skuteczności dla dzieci poniżej 4 roku życia. Lilly twierdzi, że to samo dawkowanie 3 mg jest bezpieczne dla każdego z tych grup wiekowych, niezależnie od tego, czy jest to dorosły mężczyzna, czy małe dziecko.

• Efekty uboczne: Nie ma znaczących ostrzeżeń o czarnej skrzynce, ale możliwe skutki uboczne odzwierciedlają wiele z tych, które są obecnie zawarte w produktach zawierających glukagon do wstrzykiwań - łzawienie oczu, zaczerwienienie i swędzenie oczu, nudności, wymioty, ból głowy itp. i inne leki, które mogą wpływać na skuteczność Baqsimi, w tym insulinoma lub guz chromochłonny oraz beta-blokery lub leki indometacyny. Składniki zakłócające obejmują betadeks i dodecylofosfocholinę. Ponadto, ponieważ skuteczność glukagonu może być osłabiona przez alkohol (ze względu na konieczność radzenia sobie przez wątrobę z dumpingiem alkoholu w porównaniu z glukozą), pozostaje to kwestia, o której należy pamiętać podczas stosowania Baqsimi.

• Przechowywanie: okres przydatności do spożycia wynosi od 18 miesięcy do 2 lat, a Lilly twierdzi, że pracuje nad przedłużeniem tej daty ważności. Baqsimiv nie wymaga przechowywania w lodówce i powinien być przechowywany w temperaturze do 86 stopni. Jest zapakowany w tubkę z folią termokurczliwą i należy ją przechowywać w tej tubie przed użyciem. Lilly twierdzi, że narażenie na wilgoć może osłabić skuteczność glukagonu w nosie.

• Dostępność: Baqsimi będzie w sprzedaży w aptekach od sierpnia 2019 r. Konieczna będzie recepta, co oznacza, że ​​nie będzie można jej kupić bez recepty (OTC). Więcej informacji na temat dostępu i cen znajduje się poniżej.

Dla zainteresowanych bardziej szczegółowymi informacjami FDA na temat Baqsimi, agencja wysłała swój oficjalny list do Eli Lilly, a także 18-stronicową dokumentację dotyczącą etykiet do przeglądu.

Dyszący glukagon do nosa

Pamiętaj, Basqimi to ten sam glukagon donosowy, który przeszedłem do testów próbnych w formie prototypu w 2014 roku, zanim Lilly nabyła produkt. Moje doświadczenie wyglądało następująco:

Po podaniu kroplówki insuliny w celu obniżenia poziomu glukozy do lat 50. i 40. poproszono mnie o podanie badanego glukagonu do nosa. Poczułem, że zaczął działać w ciągu kilku minut - z pewnością znacznie szybciej niż normalny glukagon do wstrzykiwań, którego byłem zmuszony użyć zaledwie miesiąc wcześniej. W ciągu 15 minut wszystkie moje niskie odczucia minęły, a moje CGM i odczyty z odcisków palców w klinice pokazały, że mój poziom cukru wzrósł. W ciągu kilku godzin moje poziomy glukozy wróciły do ​​niskich 200, na których wahały się przed eksperymentem.

Oczywiście wielu innych uczestniczyło w tym procesie i przez lata. Zafascynowało nas również, że w końcu zobaczyliśmy badania „z prawdziwego życia”, pokazujące łatwość użycia dla osób z zaburzeniami sprawności ruchowej i ich opiekunów, którzy mogliby potrzebować tego glukagonu w nagłej sytuacji. Wszystko to stanowiło dowód na to, że ten glukagon donosowy jest znacznie łatwiejszy w użyciu i równie skuteczny niż ten, który mieliśmy do dyspozycji przez te wszystkie lata.

Nasal Glucagon Baqsimi: What’s in a Name?

Jest wymawiane „BACK-see-mee”, a Lilly nabyła tę nazwę wraz z samym produktem podczas przejęcia w 2015 roku od kanadyjskiego startupu Locemia Solutions - którego nazwa firmy jest połączeniem „niskiego poziomu cukru we krwi” i „hipoglikemii”. Powiedziano nam, że pierwotna inspiracja dla nazwy Basqimi pochodziła z rozmów przeprowadzonych w społeczności diabetologicznej na temat tego, „kto cię wspiera”, jeśli chodzi o osoby pomagające w strasznych sytuacjach kryzysowych związanych z niskim poziomem cukru we krwi.

Locemia była prowadzona przez Roberta Oringera, przedsiębiorcę z długą historią w branży diabetologicznej i samego D-Dad z dwoma synami, u których w 1997 r. Rozwinęło się T1D w odstępie miesiąca. Jego życiorys zawiera szereg produktów dla diabetyków, w tym pracę nad stworzeniem popularne tabletki do glukozy Dex4 (które są obecnie wycofywane przynajmniej w USA). Wraz z naukowcami rozpoczął pracę nad tym donosowym preparatem glukagonu w 2010 roku.

Grupa miała nadzieję podnieść świadomość społeczną na temat hipoglikemii i zmienić sposób postrzegania glukagonu, tak aby był on bardziej widoczny dzięki łatwo dostępnym metodom leczenia, takim jak defibrylatory i EpiPen w restauracjach, na stadionach, w szkołach i innych miejscach publicznych.

„Jestem bardzo wdzięczny wszystkim, którzy przez tyle lat przyczynili się do rozwoju tego niesamowitego i niezwykle ważnego produktu - w tym naszemu niewielkiemu, ale potężnemu zespołowi w Locemia, naukowcom, którzy prowadzili nasze badania kliniczne, użytkownikom insuliny, którzy zgłosili się na ochotnika nasze badania, doradcy naukowi, rzecznicy pacjentów, inwestorzy i niezliczone rzesze innych ”- napisał w e-mailu.

„Claude Piche, współzałożyciel i dyrektor generalny Locemia, i ja oboje jesteśmy niezmiernie wdzięczni zespołowi Eli Lilly, który docenił wartość Baqsimi ponad pięć lat temu i wykazał swoje zaangażowanie, podejmując działania mające na celu jego nabycie. i wprowadzić na rynek. Nie można sobie wyobrazić liczby utalentowanych członków zespołu Lilly, którzy przyczynili się do tej chwili i nadal pracują nad sprowadzeniem Baqsimi na świat. Tak, Stany Zjednoczone będą pierwsze, ale miejmy nadzieję, że Kanada (gdzie miał miejsce rozwój), Europa i inne kraje będą miały Baqsimi dostępne dla użytkowników insuliny i tych, którzy ich kochają lub się nimi opiekują ”.

Dostęp i przystępność cenowa dla Baqsimi Glucagon

Lilly twierdzi, że spodziewa się, że Baqsimi będzie dostępny w amerykańskich aptekach od końca sierpnia, a już przesłali go organom regulacyjnym w Kanadzie, Europie i Japonii, gdzie nadal jest sprawdzany.

Powiedziano nam, że Baqsimi będzie miało taką samą cenę katalogową jak zestaw ratunkowy glukagonu do wstrzykiwań Lilly: 280,80 USD za pojedynczy dozownik, a dwupak kosztuje 561,60 USD.

To rozczarowujące.

Wielu członków społeczności D miało nadzieję, że ta nowa forma glukagonu będzie bardziej przystępna cenowo, a nie tak samo niezdrowa, jak fiolka insuliny w Stanach Zjednoczonych w dzisiejszych czasach. Podczas gdy ceny insuliny i dostęp do urządzeń cukrzycowych były ostatnio w wiadomościach, cena glukagonu jest mniej dyskutowana w naszej społeczności D i poza nią.

Zapytany o obawy związane z wysoką ceną katalogową, rzecznik firmy Lilly powiedział nam, że firma oferuje kartę oszczędnościową Baqsimi do końca 2020 r. Osobom posiadającym ubezpieczenie komercyjne, aby uzyskać 2 pojedyncze opakowania Baqsimi lub 1 dwupak za jedyne 25 $. To wystarczy przez 12 miesięcy, co oznacza, że ​​karta będzie ważna przez rok i może być używana tyle razy, ile otrzymasz nową receptę Baqsimi. Mają również ofertę pierwszego napełnienia, w której niektórzy mogą otrzymać pojedynczy produkt Baqsimi lub 2 opakowania bez żadnych kosztów, zanim program oszczędnościowy rozpocznie się w przypadku jakichkolwiek uzupełnień. Ten program „Got Your BAQ” będzie przeznaczony dla osób „kwalifikujących się”, co oznacza, że ​​będą obowiązywały określone kryteria. Wspomnieli również o kolejnych kartach oszczędnościowych, Programach Pomocy Pacjentom (PAP) oraz utworzonym w Lilly Solutions Center pomocy finansowej osobom, które kwalifikują się do przyjmowania leków przeciwcukrzycowych, w tym insuliny i glukagonu.

„Rozumiemy finansowy wpływ leczenia cukrzycy na rodziny. Lilly dokłada wszelkich starań, aby uczynić Baqsimi przystępnymi cenowo i dostępnymi dla jak największej liczby osób chorujących na cukrzycę, zapewniając dostęp płatnikom, a także dzięki naszej ofercie przystępnej cenowo ”- powiedział Tony Ezell, wiceprezes firmy Lilly ds. Connected Care i Insulins w USA.

Na pytanie, czego społeczność pacjentów mogła oczekiwać od firmy Lilly w zakresie cen glukagonu, przedstawiliśmy „Kopalnia powiedział im wyraźnie, że ten punkt cenowy będzie prawdopodobnie postrzegany przez społeczność jako głuchy, a to oznacza, że ​​glukagon w nosie pozostanie niedostępny dla ogromnej grupy pacjentów.

Oczywiście niektóre plany ubezpieczeniowe mogą z powodzeniem obejmować ten nowy glukagon Baqsimi. A opcja dwupaku może pozwolić ludziom uzyskać podwójną kwotę za jedną współpłatę. To wszystko do ustalenia, ponieważ Lilly współpracuje z towarzystwami ubezpieczeniowymi i menedżerami świadczeń aptecznych (PBM), aby włączyć ten nowy glukagon do formuł.

Ważne jest również, aby wiedzieć, że trwają prace nad dwoma innymi nowymi formułami glukagonu, a jedna jest obecnie przed FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Ta firma z Chicago opracowała jednorazowy wstrzykiwacz ratunkowy o nazwie G-Voke, złożony w FDA latem 2018 r. Jest to produkt pierwszej generacji w formie podobnej do EpiPen i FDA prawdopodobnie podejmie decyzję na to do końca roku 2019. Xeris pracuje również nad wersją nowej generacji, która pozwoli na mini-dawkowanie poza awaryjną reakcją hipoglikemiczną.

• Zealand Pharma: Ta firma z siedzibą w Danii opracowuje nowatorską wersję o nazwie Dasiglucagon, rozpuszczalną formułę glukagonu, którą można stosować w pompach insulinowych. Jest testowany w ekscytującym, rozwijanym systemie zamkniętej pętli iLET Bionic Pancreas. Dasiglucagon jest również opracowywany w postaci gotowego do użycia pióra ratunkowego, podobnie jak format Xeris. Zelandia twierdzi teraz, że planuje zgłosić swój stabilny preparat glukagonu do FDA na początku 2020 r.

Wołanie o pomoc w dostępie do Glucagon

Wokół naszej internetowej społeczności D odpowiedzi na Baqsimi są mieszane.

Większość zgadza się, że jest to z pewnością ważna wiadomość i warta uczczenia, biorąc pod uwagę nowy, łatwy sposób dostawy. Widzieliśmy pewną uwagę, że może on zrewolucjonizować sposób postrzegania i rozumienia glukagonu przez ogół społeczeństwa.

Ale kwestia przystępności cenowej i dostępu (lub ich braku) jest czymś w rodzaju ciemnej chmury, z sentymentami takimi jak ten tweet od długoletniego Chrisa Wilsona typu 1 z Kalifornii: „Mam nadzieję, że Xeris i / lub Zelandia zjadają lunch Lilly z ich stabilnymi na półkach płynnymi formacjami . Potencjał płynnego mikrodozowania w porównaniu z samym donosowym otwiera OSTATECZNIE więcej zastosowań ”.

Jeśli chodzi o rzecznictwo, istnieje uznana potrzeba lepszych zasad dotyczących glukagonu - dla szkół, pielęgniarek, a nawet ratowników medycznych. Może teraz, dzięki wersji bez wstrzykiwań, która jest niewiarygodnie łatwa w użyciu, mogą się zdarzyć pewne zmiany w polityce, które wprowadzą dozowniki ratunkowe glukagonu do bardziej publicznych miejsc i do tych, którzy ich najbardziej potrzebują.

Ze swojej strony cieszymy się, że widzimy łatwiejszy, łagodniejszy sposób leczenia nagłych przypadków hipoglikemii i jesteśmy wdzięczni wszystkim naukowcom i liderom, którzy to umożliwili.

Jednocześnie mamy nadzieję, że Lilly wysłucha opinii społeczności, wzywając do pomocy w zakresie przystępności cenowej i dostępu do tej ważnej innowacji w awaryjnym leczeniu glukagonem w ciężkich przypadkach hipoglikemii.